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百時美施貴寶血液病創新藥Luspatercept上市申請獲CDE優先審評

【?2021-02-05 發布?】 美迪醫訊
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中國,上海,202124日——百時美施貴寶中國宣布,其紅細胞成熟劑Luspatercept(英文商品名Reblozyl;自擬中文通用名:注射用羅特西普;自擬中文商品名:利布洛澤)的上市申請已獲國家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)正式受理并被授予優先審評資格,用于需要定期輸注紅細胞(RBC)的成人β-地中海貧血患者。

“自2018年以來,我們有幸見證‘中國新藥速度’被不斷刷新。我們由衷感謝中國政府對優化藥品審評審批、加速臨床亟需藥物研發的創新政策支持?!?b> 百時美施貴寶全球研發副總裁、中國區研發負責人蔡學鈞博士表示,“Luspatercept是百時美施貴寶中國首個向CDE提交境外臨床試驗數據后被納入優先審評的血液病創新藥。我們相信該創新藥將填補中國地中海貧血藥物治療的空白,改變患者生命?!?span>

終身輸血難以保障,地貧治療困局待解

β-地中海貧血是一類由于β珠蛋白肽鏈合成減少或缺乏而引起的以貧血為特征的遺傳性血液病[1]。重度β-地中海貧血是一種呈慢性進行性溶血性貧血的罕見疾病?;颊吣壳耙蕾囉诮K身輸血、祛鐵治療或造血干細胞移植來維持生命。

但現實中,中國重型β-地中海貧血治療正面臨多重困境。血源緊張、血制品供應不穩定,且長期輸血可導致患者鐵超負荷、經濟負擔加重和潛在感染風險,這些都使得終身輸血難以保障。廣大患者對于創新藥的需求迫在眉睫。

全球首創作用機制,“手”護中國患者生命

Luspatercept的出現將有望打破中國β-地中海貧血的治療困局。作為一種全球首個的重組融合蛋白類藥物,Luspatercept通過促進晚期紅細胞的成熟,提高血紅蛋白水平。

它的全新機制將有望降低患者對輸血及祛鐵治療的依賴,提高治療依從性,同時還能規避反復輸血引起的潛在風險,比如長期鐵過載導致鐵元素沉積于心臟、肝臟等,繼而引發心功能衰竭、肝硬化等,甚至死亡。

根據本次Luspatercept納入優先審評所基于的一項名為BELIEVE的全球III期臨床研究,經Luspatercept治療后,有21.4%的患者的輸血負擔與基線相比降低超過33%[2],顯著優于安慰劑組(4.5%),且患者鐵過載顯著降低,由此可能改善患者生活質量[3]。

“此次Luspatercept被納入優先審評也標志著百時美施貴寶‘中國戰略2030’的順利推進。 百時美施貴寶全球研發副總裁、中國區研發負責人蔡學鈞博士表示,“隨著‘中國戰略2030’于近期正式落地,我們致力于成為腫瘤、血液學、免疫學等核心治療領域的領導者。未來5年,我們將加速引進近30個創新藥或適應癥。它們多數具有潛力成為相關領域的首個(first-in-class)或最佳(best-in-class)產品。我們將以實際行動‘引領科學,改變患者生命’,助推‘健康中國2030’國家戰略的實施?!?span>

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關于Luspatercept

Luspatercept是一種全球首創的紅細胞成熟劑,用于調節晚期紅細胞成熟。新基公司在與百時美施貴寶整合前,曾與Acceleron聯合開發Luspatercept。

目前,Luspatercept已在美國、加拿大和歐盟獲批用于治療需要定期輸注紅細胞(RBC)的成人β-地中海貧血患者;并在美國和歐盟獲批治療骨髓增生異常綜合征(MDS)伴環形鐵粒幼細胞或骨髓增生異常/骨髓增殖性腫瘤伴環形鐵粒幼細胞和血小板增多相關貧血。

關于BELIEVE研究

BELEVE是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心的III期臨床研究,比較了Luspatercept+最佳支持治療(BSC)與安慰劑+BSC對需要定期輸注紅細胞的成人β地中海貧血患者的療效。兩組患者的中位年齡均為30歲。336名患者被隨機分為兩組,一組接受1.0mg/kgLuspatercept224名患者),另一組接受安慰劑(112名患者),每21天皮下注射一次,持續48周。根據獨立數據安全監測委員會的建議,在揭盲后允許交叉使用Luspatercept進行治療。接受Luspatercept治療的患者將隨訪3年。這項研究在15個國家的65個臨床試驗中心展開。

關于β-地中海貧血

β-地中海貧血是全球范圍內最常見的遺傳性血紅蛋白疾病之一,是由于β-珠蛋白的基因發生突變,導致紅細胞生成過程中這種蛋白的缺失或低水平合成。

我國整體人群的患病率為0.67%,而在南方高發地區(廣東,廣西,福建,湖南,云南,貴州,四川等),平均患病率約為2%。臨床根據病情的嚴重程度,β-地貧可分為輕型、中間型和重型。輕型者一般無癥狀或輕度貧血,因此容易被忽略或在家系調查時被篩查發現。重型者呈慢性進行性溶血性貧血,嚴重影響患者生存質量甚至生命。

關于百時美施貴寶中國

百時美施貴寶是一家以“研發并提供創新藥物,幫助患者戰勝嚴重疾病”為使命的全球性生物制藥公司。在中國,公司在肝炎和免疫腫瘤等領域處于行業領先地位,并致力于在免疫腫瘤、血液學、免疫學等領域引入突破性創新產品,引領科學,改變患者生命。

如需了解更多信息,請瀏覽百時美施貴寶中國官方網站www.bms.com.cn或掃描二維碼關注百時美施貴寶中國官方微信。



[1] 胡章雪等,β-地中海貧血與先天性軟骨發育不全診斷性基因芯片的構建. 第三軍醫大學學報,2008,30(3)

[2] Celgene Corporation and Acceleron Pharma Announce Results of the Phase 3 BELIEVE Trial Evaluating Luspatercept in Adult Patients with Beta-Thalassemia at ASH 2018. Retrieved December 3, 2018, from https://ir.celgene.com/press-releases/press-release-details/2018/Celgene-Corporation-and-Acceleron-Pharma-Announce-Results-of-the-Phase-3-BELIEVE-Trial-Evaluating-Luspatercept-in-Adult-Patients-with-Beta-Thalassemia-at-ASH-2018/default.aspx

[3] Cappellini M D , Taher A T , Piga A , et al. Health-Related Quality of Life Outcomes for Patients with Transfusion-Dependent Beta-Thalassemia Treated with Luspatercept in the Believe Trial[J]. Blood, 2020, 136(Supplement 1):8-9.


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